新化合物能修复RNA异常
有助开发罕见病新疗法
据新华社东京4月15日电 日本京都大学等机构研究人员在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文说,他们研发出一种低分子化合物,口服后能修复RNA(核糖核酸)错误剪接,从而为治疗法布雷病等基因突变引发的罕见遗传病提供新思路。
RNA经过剪接过程,无用的内含子被剪除,连接上必要的外显子,形成成熟的RNA。RNA剪接如果出错,蛋白质就不能正确合成,诱发多种疾病。因此在药物研发领域,对RNA剪接的控制非常受关注。
据新华社东京4月15日电 日本京都大学等机构研究人员在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文说,他们研发出一种低分子化合物,口服后能修复RNA(核糖核酸)错误剪接,从而为治疗法布雷病等基因突变引发的罕见遗传病提供新思路。
RNA经过剪接过程,无用的内含子被剪除,连接上必要的外显子,形成成熟的RNA。RNA剪接如果出错,蛋白质就不能正确合成,诱发多种疾病。因此在药物研发领域,对RNA剪接的控制非常受关注。